8月2日，FDA扩展批准依鲁替尼（ibrutinib；商品名：Imbruvica）用于治疗对一种或更多种疗法失败的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）成年患者。这是FDA批准的首个用于cGVHD治疗的药物。
cGVHD是一种危及生命的病症，患者在接受血液或骨髓干细胞移植（造血干细胞移植；HSCT）治疗某种血液或骨髓癌症后可能发生这种病症。当干细胞移植细胞攻击患者组织的健康细胞时就会发生cGVHD。cGVHD的症状可出现在皮肤、眼睛、嘴、肠、肝脏及肺部。接受HSCT的患者，预计30%-70%的人会发生cGVHD。
“对其它类型疗法（通常是抑制免疫系统的糖皮质激素）没有响应的cGVHD患者，现在有了一种专门治疗他们病症的治疗方案，”FDA肿瘤优化中心主任兼FDA药物评价与研究中心血液及肿瘤产品办公室代理主任、医学博士Pazdur称。“这次批准突显了一款已知的癌症药物正在寻求一种新的适应症，在接受干细胞移植的血液肿瘤患者中用来治疗可能发生的严重并危及生命的病症。”
RichardPazdur,M.D.
依鲁替尼用于cGVHD治疗的有效性和安全性在一项单组试验中得到研究，受试者为42名尽管以标准疗法-糖皮质激素治疗但症状仍持续的cGVHD患者。大多数患者的症状包括口腔溃疡和皮疹，超过50%的患者有两种及两种以上的器官受到cGVHD影响。试验中48%的患者其症状改善持续了5个月或更长的时间。
依鲁替尼是一种激酶抑制剂，该药物先前被批准用于某些适应症，包括慢性淋巴细胞白血病、瓦尔登斯特伦巨球蛋白血症与边缘区淋巴瘤，其套细胞淋巴瘤适应症正处于加速审评中。FDA对这次的上市申请授予了优先审评资格与突破性疗法资格。依鲁替尼的这一适应症还获得了孤儿药资格，该资格可提供激励措施，从而可以帮助和鼓励罕见病药物的开发。依鲁替尼由Pharmacyclics公司拥有。
参考资料：FDAapprovestreatmentforchronicgraftversushostdisease
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